米哚妥林/雷德帕斯 (RYDAPT) 在治疗系统性肥大细胞增多症上是否有效？

了解一下这种口服多激酶抑制剂如何在系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者中发挥作用。

米哚妥林是如何起作用的？

米哚妥林是一种含有25mg剂量的口服多激酶抑制剂胶囊。该药可以抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括Flt3，从而干扰患者体内癌细胞的生长和增殖。

英国NICE对米哚妥林的推荐是什么？

英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定推荐米哚妥林用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（AdvSM），包括伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病。这一决定使米哚妥林成为英国一种获得许可的AdvSM治疗方法。

米哚妥林在AdvSM患者中的疗效有何证据支持？

根据《新英格兰医学杂志》上于今年1月发表的试验结果，米哚妥林能够抑制推动AdvSM疾病进展的KIT D816V。试验显示，米哚妥林组患者的总体响应率为60%，中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。

米哚妥林的安全性和不良反应如何？

在安全性方面，56%米哚妥林组的患者因药物毒性而减小了剂量，但其中32%的患者可再次将剂量增加至试验开始时的水平。米哚妥林最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。