你听说过IDH1突变药艾伏尼布吗？这个药物不仅在2018年7月获得美国FDA批准上市，治疗急性髓系白血病成人患者，还在2019年5月获得了新的批准，用于治疗因合并症无法接受强化化疗的急性髓系白血病患者，尤其是75岁及以上的患者。这是不是意味着它可以有效治疗多种肿瘤呢？
艾伏尼布在临床上的表现如何？
最新的临床数据显示，在25名患者中，有62%的患者在使用艾伏尼布后实现了1年的持续缓解。对于IDH1+髓系恶性肿瘤患者，艾伏尼布与venetoclax+/-阿扎胞苷的联合治疗被证明是有效的治疗方案。而对于胆管癌患者，尤其是晚期胆管癌，可用的治疗方案非常有限，艾伏尼布的应用也为这类患者提供了新的希望。
艾伏尼布在胆管癌治疗中的独特性
在2021年5月，美国FDA已经受理了艾伏尼布的补充申请，将其用于治疗既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌。这是一个里程碑，也是目前唯一一个获得FDA三期临床实验批准的胆管癌治疗方案。
艾伏尼布的研究数据
截至20年5月31日，187名患者参与了一项研究，其中126名接受了艾伏尼布，61名接受了安慰剂。数据显示，在无进展生存期方面，艾伏尼布组在6个月和12个月时的估计无进展生存率分别为32%和22%，而安慰剂组的所有患者在6个月后都出现了疾病进展或死亡。
可以看出，艾伏尼布在无进展生存期方面的表现非常显著，对于晚期胆管癌患者的生存起到了很大的作用。
艾伏尼布在治疗低级别胶质瘤的研究
在切除的m IDH1低级别胶质瘤的临床研究中，艾伏尼布和Vorasidenib的联合使用促进了细胞分化，抑制了肿瘤细胞增殖。这两者都增加了T细胞浸润，激活了干扰素信号，并提高了抗原呈递能力。
