血友病创新疗法!辉瑞TFPI靶向抗体药物marstacimab进入3期临床开发!

血友病创新疗法!辉瑞TFPI靶向抗体药物marstacimab进入3期临床开发!

marstacimab是一种抗组织因子途径抑制物(anti-TFPI),皮下注射给药。

原文出处:Pfizer Doses First Participant in Phase 3 Study Evaluating anti-TFPI Investigational Therapy, Marstacimab, for People With Severe Hemophilia A and B With or Without Inhibitors


2020年11月27日讯 /医药达1YAODA/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估marstacimab(PF-06741086)治疗血友病的3期BASIS研究已对首例患者进行了给药治疗。marstacimab是一种抗组织因子通路抑制物(anti-TFPI),通过皮下注射给药,目前正开发用于重度A型血友病和B型血友病患者的治疗,无论其体内是否已产生抑制剂。
BASIS是一项全球性、开放标签、多中心3期研究,将在145例重度A型血友病和B型血友病(定义为因子VIII或因子IX活性<1%)青少年和成人患者(年龄12岁至<75岁)中开展,无论其体内是否已产生抑制剂。研究将评估marstacimab预防性治疗12个月的年化出血率(ABR)。
mmarstacimab是一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)Kunitz域的人单克隆免疫球蛋白IgG1,该药被开发作为一种预防性治疗方法,用于预防或减少重度A型血友病和B型血友病患者出血发作的频率。在2019年9月,美国FDA已授予marstacimab治疗A型血友病和B型血友病的快速通道资格(FTD)。
已完成的2期研究结果表明,marstacimab治疗将所有患者的ABR均显著降低(>75%)。这些患者在一项长期的扩展研究中进行了监测,结果显示,在20名接受每周皮下注射marstacimab剂量等于或高于3期BASIS研究剂量(皮下300mg负荷剂量,然后每周皮下注射150mg)的患者中,显示出长达12个月的持续疗效,并且没有血栓事件或治疗相关的严重不良事件。
辉瑞罕见病全球产品开发首席开发官Brenda Cooperstone表示:“我们的血友病研究方法包括研究多种机制,以帮助满足所有血友病患者的需求,包括A型和B型血友病,体内已产生或未产生抑制剂。靶向TFPI提供了一种改善血液凝固的新方法。根据迄今为止的2期研究结果,marstacimab可能有潜力通过皮下注射改善出血控制,并可能消除预防性因子替代疗法的需要,与因子替代疗法相比,提供了一种增强的治疗选择。”
(医药达1yaoda.com)

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