首个口服氢化可的松颗粒剂!Alkindi Sprinkle在美国上市,治疗肾上腺皮质功能不全儿科患者!

Alkindi Sprinkle专门用于治疗儿童患者,速释,室温保质期3年。

原文出处:Eton Pharmaceuticals Announces Availability of Orphan Drug ALKINDI® SPRINKLE (hydrocortisone) in the United States


2020年11月27日讯 /医药达1YAODA/ --Eton Pharmaceuticals是一家致力于开发和商业化罕见儿科疾病创新疗法的专业制药公司。近日,该公司宣布其药物Alkindi Sprinkle(hydrocortisone,氢化可的松)口服颗粒剂已在美国全面上市销售和分销,该药将通过专为罕见和慢性病患者提供服务的专业药房AnovoRx独家提供。
今年9月,Alkindi Sprinkle获得美国FDA批准,作为一种替代疗法,用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全(Adrenocortical Insufficiency,AI)儿童。
值得一提的是,Alkindi Sprinkle是第一个也是唯一一个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂,专门用于治疗AI儿童患者。Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂,在室温下的保质期为3年,不需要冷藏。
南加州大学凯克医学院儿科教授、先天性肾上腺增生(CAH)综合护理诊所联合主任Mitchell Geffner医学博士表示:“对于60多年来被迫依赖成人剂量强度氢化可的松来治疗肾上腺皮质功能不全的儿童患者群体来说,Alkindi Sprinkle将是一个非常受欢迎的治疗方案。低剂量选择,可低至0.5毫克,将为患者提供更精确和个性化的剂量。”

Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的批准,得到了6项临床研究的支持,其中包括第一个也是唯一一个评估口服氢化可的松治疗新生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研究。
在Alkindi Sprinkle获得批准之前,口服氢化可的松是仅5mg及更高剂量的片剂制剂获得了FDA批准。许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。因此,照料者必须切割或分割高规格氢化可的松片剂,以达到幼儿所需的低剂量,这可能导致剂量不准确。
Alkindi Sprinkle采用经商业验证的技术制造,有4种强度:0.5mg、1mg、2mg、5mg,将使临床医生能够根据每例患者的需要,根据剂量和给药说明进行个体化给药。
小儿肾上腺皮质功能不全(AI)是一种罕见的疾病,其特点是无法合成和释放氢化可的松(皮质醇),有时甚至是醛固酮。这会导致雄性激素过多(女性性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小)。儿童AI最常见的形式是先天性肾上腺增生(CAH),它是由基因缺陷引起的。原发性或中枢性(二级和三级)AI患者体内皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果,如肾上腺危象。为了生存,AI患者必须每天补充皮质醇。Eton公司估计,在美国,小儿AI影响5000-11000名儿童。(医药达1yaoda.com)

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