囊线纤维化(CF)新药!欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案,用于6-11岁儿童!

Vertex是CF领域的绝对领导者,目标是让所有患者有药可用。

原文出处:Vertex Announces European Commission
approval for SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) With KALYDECO® (ivacaftor) for Eligible Children With Cystic Fibrosis Ages 6-11 Years


2020年11月29日讯 /医药达1YAODA/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)组合疗法标签扩展,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的患者;(2)携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变(P67L,R117C,L206W,R352Q,A455E,D579G,711+3A→G,S945L,S977F,R1070W,D1152H,2789+5G→A,3272-26A→G,3849+10kbC→T)。在欧洲,Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准,用于治疗年龄≥12岁、携带上述相同突变的CF患者。
随着此次最新批准,对于F508del纯合突变的CF患者,Symkevi与Kalydeco组合疗法将提供一种新的治疗选择。而对于携带1个拷贝F508del突变和14个残留功能突变中的一个突变的患者,该组合疗法将提供唯一一种治疗该年龄组(6-11岁)CF患者内在病因的药物。
在美国,tezacaftor/ivacaftor与ivacaftor联合用药方案(以品牌名Symdeko上市销售)已于2018年2月获得批准用于≥12岁CF患者,并于2019年6月获批扩大适用人群,用于6-11岁CF儿童患者。
Vertex总裁兼首席执行官Reshma Kewalramani医学博士表示:“通过这项批准,欧洲6-11岁年龄段、携带最常见突变F508del的儿童患者将有一个新的治疗方案,并且携带某些残留功能突变的儿童将首次有一个治疗方案,来解决其CF的根本原因。今天的批准使我们更接近为所有CF患者提供药物的最终目标。”
Symkevi与Kalydeco组合疗法将立即提供给德国符合资格的患者,并将在与Vertex签订了创新性长期报销协议的国家很快提供给患者,包括英国、丹麦和爱尔兰共和国。在所有其他国家,Vertex将与欧洲的监管机构密切合作,确保符合条件的患者获得治疗。

CF是一种由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着北美、欧洲和澳大利亚约7.5万人。目前,已发现的CFTR基因突变大约有2000个,其中F508del突变是导致CF的最常见病因,约占整个患病人数的45%。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠,该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,造成呼吸困难及反复感染,最终可导致死亡,CF患者死亡的中位年龄在20岁左右。
一些突变可导致CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠,并且通常不能到达细胞表面。Symdeko的药物成分为tezacaftor和ivacaftor,其中tezacaftor旨在解决突变CFTR蛋白的运输和加工缺陷,使其能够到达细胞表面;ivacaftor则能在细胞膜上增加CFTR蛋白通道保持开放的时间,进一步增强其功能。

截至目前,Vertex公司已上市4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta/Kaftrio(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而最新批准的三联疗法Trikafta/Kaftrio可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
今年6月,医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测,Trikafta/Kaftrio在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一,销售额将达到87.39亿美元,2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。(医药达1yaoda.com)
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