急性髓系白血病(AML)在成年人中属于最常见的白血病类型之一,特别是在60岁及以上的人群中。但吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)对携带FLT3基因突变的新发AML患者是否能够发挥出治疗的新效果呢?
根据美国癌症协会的统计,仅在2023年美国就有超过2万例新发AML病例,约占所有新发白血病病例数的34%。AML病情发展迅速,不接受治疗的患者可能在几周到几个月内发展为重症并且面临死亡的风险。
在一些AML患者中,白血病细胞的FLT3基因发生了突变,这会导致细胞制造一种促使细胞生长的蛋白质。一些靶向FLT3基因突变的药物,如midostaurin、quizartinib和吉瑞替尼,在临床治疗中显示出了良好的效果。
正常情况下,骨髓会产生血液干细胞,这些细胞随着时间的推移逐渐变成成熟的血细胞。然而,在患有AML的人体内,髓系干细胞会转变为不成熟的白细胞,无法履行正常白细胞的功能。过多的异常细胞在骨髓和血液中堆积,导致感染、贫血或易出血等并发症。
针对FLT3基因突变的治疗主要包括midostaurin、quizartinib以及吉瑞替尼。这些药物已在美国和其他国家获得批准,并显示出对AML患者的良好疗效。
关键药物信息:
药物 | 批准时间 | 适应症 |
---|---|---|
Midostaurin | 2017年 | 治疗FLT3突变阳性的AML成人患者 |
吉瑞替尼(XOSPATA) | 2018年 | 治疗FLT3基因突变的复发/难治性AML成人患者 |
Quizartinib | 近期 | 治疗FLT3-ITD突变阳性的新发AML成人患者 |
吉瑞替尼是FLT3和AXL受体激酶的强效和高选择性I型抑制剂,对抗FLT3-ITD和FLT3-D835TKD突变受体。除了在美国获得FDA批准外,它还是NCCN指南中列为FLT3突变AML的二线用药。
虽然FLT3抑制剂的常见副作用包括发热、白细胞水平低、恶心等,但这些药物的疗效为携带FLT3基因突变的AML患者提供了新的治疗选择。