对于复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)患者,恩西地平是否是一种有效且安全的治疗选择呢?
药物机制与适用症:
恩西地平作为异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂,通过阻断促进细胞生长的多种酶来发挥作用。它适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性AML的成年患者。是否符合治疗资格需要通过RealTime IDH2测定检测到IDH2突变来确认。
恩西地平获得FDAP批准前,进行了一项包含199例患者的单臂试验,这些患者均为复发性或难治性AML患者,并具有IDH2突变。治疗6个月后,有19%的患者完全应答,中值应答时间为8.2个月,4%的患者出现全缓解部分血液学恢复,中值生存期为19.7个月。在157例因AML引起的血液或血小板输注的患者中,有34%在恩西地平治疗后不再需要输血。然而,副作用也不可忽视,77%的患者出现了白血球增多、维甲酸综合症等严重反应。
常见副作用与禁忌症:
- 常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲降低。
- 怀孕或哺乳期妇女不应服用恩西地平,因为它可能对胎儿或新生儿的发育造成伤害。
- 在使用恩西地平时需要注意分化综合征等情况。
对于IDH2变异占AML患者的8-19%,美国有1200-1500例此类病例。患者在使用恩西地平时需要考虑疗效、副作用以及个体差异,平均用药时间约为4个月。
在选择AML治疗方案时,患者需慎重考虑恩西地平的疗效和安全性,以及与医生充分沟通,共同制定合适的治疗计划。