雷德帕斯/米哚妥林（MIDOSTAURIN）是否是治疗肥大细胞增多症的有效药物？
最新的中期临床试验结果显示，诺华公司的试验性罕见血癌药物雷德帕斯在系统性肥大细胞增多症患者中取得了显著进展。这项名为CPKC412D2201的II期临床试验发现，雷德帕斯在治疗系统性肥大细胞增多症的整体缓解率达到了60%，中位缓解时间为24.1个月。
系统性肥大细胞增多症表现为异常增殖的肥大细胞累积侵犯多个器官，导致相应的器官损伤、血细胞计数低、体重减轻和全身瘙痒等症状。研究表明，该病的主要分子机制为KIT基因的异常激活，导致肥大细胞异常增殖和存活。
晚期肥大细胞增多症患者预后较差，生存期从6个月到3.5年不等，目前没有获批的药物用于治疗最常见的亚型。雷德帕斯（PKC412）是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，已获得FDA授予的突破性药物资格，用于治疗携带FLT3突变的急性髓系白血病（AML）。此外，雷德帕斯还在急性髓系白血病（AML）和肥大细胞增多症（SM）两个适应症中获得孤儿药资格认定。
在试验中，雷德帕斯不仅获得了60%的整体缓解率，还有78%的患者在使用后，骨髓肥大细胞累积显著减少，血清类胰蛋白酶水平降低，显示出该药物对于系统性肥大细胞增多症的有效缓解作用。
另外，一项临床试验数据同样证明了雷德帕斯在治疗肥大细胞增多症方面的显著效果，整体缓解率达到71%，18个月后整体生存率为42.7%，对照组为14.9%。
