博舒替尼可能治疗遗传性肾病的明星药物?

最新研究发现,抗癌药博舒替尼(Bosulif)可能对常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者的囊肿增长具有抑制作用。这是否意味着我们终于找到了一种有效的治疗方法呢?让我们深入了解。

ADPKD是一种遗传性疾病,患者人数约占总人口的1/1000。该疾病以肾脏或其他器官的囊肿为主要特征,随着时间的推移,肾脏逐渐失去功能。目前,ADPKD的治疗主要是支持性治疗,主要针对高血压和其他继发性并发症。

由捷克Charles University和General University Hospital的Vladimir Tesar博士领导的研究团队进行的临床2期研究测试了博舒替尼在ADPKD治疗中的效果。研究结果显示,相比安慰剂治疗,接受200 mg/天博舒替尼治疗的患者,其肾脏的年化肿大率降低了66%(1.63% vs. 4.74%)。而所有剂量的博舒替尼治疗患者,相比安慰剂,肾脏肿大率降低了88%(0.84% vs. 4.74%)。

然而,研究并未确证药物对肾脏功能的改善效果,且长期疗效仍有待验证。Tesar博士指出:“博舒替尼对肾脏囊肿增长的抑制效果已经得到确认,但是试验中出现的胃肠道副作用(主要是腹泻)在一定程度上属于剂量依赖性,这确实是该药物的一个缺点,需要在进一步的研究中加以解决。”

博舒替尼(Bosutinib)是由美国惠氏制药公司(现属辉瑞制药)研制的强效口服蛋白激酶Src/Ab1双重抑制剂,通过抑制Abl与Src信号传导通路来遏制肿瘤细胞的生长。

在这一令人振奋的研究中,博舒替尼展现出治疗ADPKD的潜力,为患者提供了新的治疗选择。然而,随着长期疗效的验证仍在进行中,我们需要密切关注进一步的研究结果。

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