格拉吉布，一种被认为可抑制Hedgehog信号通路的实验性药物，是否在治疗急性髓系白血病（AML）中展现出令人瞩目的效果？辉瑞公司正在进行的III期临床研究是否将改变AML患者的治疗前景？
治疗方案：
目前AML治疗的“ 7 + 3”方案和其他一线治疗在初次缓解后，难治性疾病的发展仍然是一大挑战。格拉吉布是否能为这一患者群体提供更好的治疗选择？
BRIGHT AML 1019研究：
最新发表在《Future Oncology》上的研究概述了BRIGHT AML 1019 III期试验的设计，旨在评估格拉吉布联合强化或非强化化疗对新诊断AML成年患者的治疗效果。
| 试验设计： | 两项独立进行的III期随机（1：1）双盲全球试验，涵盖未经治疗的AML成人患者。 |
| 治疗方案： | 格拉吉布每日口服100 mg，联合两种标准化疗方案。 |
主要终点：
- 强化试验：格拉吉布/安慰剂与阿糖胞苷和柔红霉素（7 + 3）联合使用。
- 非强化试验：格拉吉布/安慰剂与阿扎胞苷联合使用。
数据与展望：
试验的主要目的是确定格拉吉布联合治疗是否优于安慰剂联合治疗，对于延长未经治疗的AML患者的总生存期（OS）是否有显著改善。研究完成后，这项研究将为格拉吉布的扩大注册范围提供关键数据。
