针对60岁及以上、二线或三线AML疗法难治或治疗后复发、IDH2突变阳性的AML患者,恩西地平(IDHIFA)是否能成为有效的治疗方案呢?
研究背景: 恩西地平(NCT02577406)参与了一项国际性、多中心、开放标签、随机、III期研究,旨在评估其联合最佳支持护理(BSC)相对于常规护理方案的疗效和安全性。研究主要关注总生存期(OS)等关键指标。
主要终点 | 关键次要终点 |
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Total Survival (OS) | Overall Response Rate (ORR), Event-Free Survival (EFS), Duration of Response (DOR), Treatment Response Time |
研究结果显示,与常规护理方案相比,恩西地平联合BSC治疗方案在总生存期(OS)方面未取得显著改善。然而,该研究也进一步确认了Idhifa的安全性,与之前报道的结果一致。
AML老年患者特征: AML老年患者通常具有治疗耐药相关的临床特征,因此对于这一患者群体,选择合适的治疗方案显得尤为重要。
IDH2突变: 大约12-15%的AML患者携带IDH2突变,而老年患者中这一比例更高。IDH2蛋白的异常形态会影响柠檬酸循环,而突变的IDH蛋白则产生2-羟基-D-谷氨酸(2-HG),影响表观遗传学和造血分化。
治疗选择: 恩西地平(IDHIFA)是一种口服IDH2抑制剂,已获得美国批准,用于治疗具有IDH2突变的复发/难治性(R/R)AML成年患者。临床研究显示,恩西地平能够将细胞内2-HG水平降至正常,并在患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。
对于AML老年患者,是否应该考虑恩西地平(IDHIFA)作为治疗选择,值得进一步深入研究。