如何评价Daurismo与低剂量阿糖胞苷联合治疗AML的效果?

在治疗急性髓系白血病(AML)的道路上,Daurismo与低剂量阿糖胞苷(LDAC)的联合使用取得了FDA的批准。这一新的治疗方案对于那些年龄在75岁及以上或因身体原因不适合高强度化疗的新诊断AML患者可能是一个重要的突破。那么,Daurismo和低剂量阿糖胞苷的联用是否真的能够显著改善AML患者的疗效呢?我们通过深入分析试验数据来解答这一问题。

Daurismo,即Glasdegib,是一种通过抑制Hedgehog通路中的SMO受体来阻断Hedgehog(Hh)信号通路的抑制剂。异常激活的Hedgehog通路在多种癌症中起着关键作用,而Daurismo的作用则是通过阻断这一通路来抑制肿瘤干细胞(CSC)的存活和耐药性的发展,从而预防AML的复发。

这一治疗方案的批准基于II期BRIGHT 1003试验,该试验纳入了115例新诊断的AML患者,以2:1的比例随机接受Daurismo联合LDAC(n = 77)或单独LDAC(n = 38)治疗。

治疗组总生存期中位数完全缓解率
Daurismo/LDAC8.3个月18.2%
LDAC4.3个月2.6%

试验结果显示,与单独使用LDAC相比,Daurismo联合LDAC可降低54%的死亡风险。总生存期中位数分别为8.3个月和4.3个月,完全缓解率也在联合治疗组中显著提高。

这一治疗方案的批准为那些不适合强化化疗的AML患者提供了一种新的治疗选择。Daurismo与低剂量阿糖胞苷的联合应用在提高患者总生存期和完全缓解率方面表现出明显的优势。未来,这是否将成为AML治疗的新标准?我们拭目以待。

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