使用吉瑞替尼/Gilteritinib(Xospata)后,对急性髓性白血病患者会有怎样的效果呢?这是许多关心患者和医学界的一个重要问题。
Xospata是一种通过阻断癌细胞上的FLT3和其他蛋白质来抑制细胞生长的药物。它被用于治疗白血病细胞具有FLT3基因突变且其AML在之前的治疗中无效或已经复发的成年患者。此外,Xospata还可以与强化化疗联合使用,或者作为一种单药维持疗法,用于新诊AML成人患者。通过ADMIRAL研究,对FLT3突变AML成人患者的临床试验表明,在治疗中观察到了高缓解率,并且耐受性良好。
急性髓性白血病是一种非常多样化的疾病,目前已在患者中观察到至少11种遗传类别和近2,000种不同的突变基因。这使得要开发有效的药物疗法变得颇具挑战性。而吉列替尼的Ⅲ期临床研究结果显示,在复发性或难治性FLT3突变AML成人患者中,吉瑞替尼治疗相比挽救性化疗显著延长了总生存期。
吉瑞替尼是FDA批准的首个用于复发性难治性急性粒细胞白血病的二代FLT3抑制剂。在2018年,它相继在日本和美国获批上市用于治疗复发性或难治性FLT3突变阳性AML成年患者。