米哚妥林（Rydapt）是一种口服多激酶抑制剂胶囊，含有25mg的midostaurin剂量。该药通过抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括Flt3，从而干扰患者体内癌细胞的生长与增殖。
2017年4月，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准Rydapt与化疗联合使用，治疗新确诊的、具有特定基因突变FLT3的急性髓系白血病成年患者。这使得Rydapt成为美国首个与化疗联合用于治疗急性髓系白血病的靶向药物。相比其他急性骨髓性白血病患者，FLT3基因突变的患者复发可能性更高，生存率更低。米哚妥林改变了这一临床现状。
此外，FDA还批准了该药物用于治疗罕见血液疾病侵袭性全身性肥大细胞增多症。之前，FDA还曾授予米哚妥林Rydapt上市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法制定（用于急性髓系白血病）。
根据《新英格兰医学杂志》的试验结果，Rydapt可抑制推动肥大细胞增多症疾病进展的KIT D816V。试验数据显示，Rydapt组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。Rydapt组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。安全性方面，56%Rydapt组的患者因药物毒性而减小了剂量，但32%的患者可再次将剂量增加至试验开始时的水平。Rydapt最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已推荐诺华米哚妥林Rydapt用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（AdvSM）。获得NICE推荐后，米哚妥林成为英国第一种也是唯一一种获得许可的AdvSM治疗方法。此前，该药物已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。英国患者以前在临床上的治疗选择只能改善症状，而此次获批的米哚妥林则是一种可以抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗方法。
关键数据总览
| 总体响应率 | 60% |
|---|---|
| 完全消退率 | 45% |
| 中位总生存期 | 28.7个月 |
| 中位无进展生存期 | 14.1个月 |
