恩西地平治疗白血病患者：耐受性良好还是存在疑问？

恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB），这个用于治疗白血病的药物到底好不好用呢？我们来看看这个IDH2的小分子抑制药在治疗AML（急性髓细胞白血病）方面的表现。

首先，恩西地平在体外的实验中表现出对IDH2突变的良好抑制效果。FDA在2017年8月1日批准了这个药物，适用于伴有IDH2突变的成年患者，尤其是治疗复发性或难治性AML。但问题是，它的耐受性如何呢？

关于疗效的数据：

• 研究对象：199例伴随IDH2突变的R/R AML患者。
• 疗效结果：对于所有R/R AML受试者，中位应答时程为5.8个月，总缓解率（ORR）为40.3%。
• 完全缓解：34例R/R AML受试者完全缓解，完全缓解率为19.3%。
• 亚组分析：伴随IDH2 R140和IDH2 R172突变患者的ORR分别为35.4%和53.3%。
• 生存期：整体存活期中位数为9.3个月，预计1年生存率为39%。

看起来恩西地平在试验中的表现还是不错的，但问题仍然存在。耐受性到底如何？是不是适合推广呢？这是一个值得我们深入思考的问题。