ASH大会上,Dana-Farber癌症研究所的Richard M. Stone等人揭示了多激酶多靶点抑制剂米哚妥林在国际多中心、双盲、随机对照III期临床研究(CALGB10603研究)中的惊人发现,该药物可提高FLT3突变AML的总生存期和无疾病生存期。这个消息无疑让人振奋,特别是对于那些预后较差的AML患者。
在研究中,未经治疗的3279例AML患者纳入了研究,其中约30%-35%患有FLT3基因突变。FLT3的异常激活使得白血病细胞快速增长,导致患者预后较差,易于复发。而米哚妥林对FLT3-ITD和FLT3-TKD突变的AML均表现出良好的疗效。
研究细节
在诱导治疗和强化治疗期间,患者随机接受标准化疗方案+米哚妥林或标准化疗方案+安慰剂。接受完诱导患者或完全缓解的患者随后接受4个疗程的大剂量Ara-C+米哚妥林或安慰剂,之后维持治疗1年。
研究结果
组别 | 中位总生存期 | 5年生存率 | 中位无疾病生存期 | 5年无疾病生存率 |
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米哚妥林组 | 74.7个月 | 50.9% | 8个月 | 27.5% |
安慰剂组 | 25.6个月 | 43.9% | 3.6个月 | 19.3% |
研究还显示,米哚妥林组的总生存期和无疾病生存期在所有FLT3突变组中均明显优于对照组。中位随访时间达57个月,两组患者的完全缓解率和不良反应相当。
这一研究结果是否标志着AML患者的希望?米哚妥林是否真的是AML的救星?我们期待进一步的研究来解答这些问题。