Nature解读!一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病

2021年2月24日 讯 /医药达1YAODA/ --近日,一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中,来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示,一种新型的CRISPR技术或能给基因疗法带来革命性的变革,从而为治疗遗传性疾病患者带来新的希望。

自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。

镰状细胞病自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格!

Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了ARU-1801治疗SCD的罕见儿科疾病资格认定(RPD)。

体外自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予Orchard公司OTL-103再生医学先进疗法资格(RMAT)

Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基于自体造血干细胞(HSC)的基因疗法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。

自体造血干细胞基因疗法!OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

2019年04月30日/医药达1YAODA/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)数据。

全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/β0基因型、适合造血干细胞移植(HSC)但缺乏人白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体。 现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC),EC通常都会遵循CHMP的建议,并将在大约2个月内做出最终审查决定。

Science子刊:震惊!临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射,可改善双眼视力

莱伯视神经病变(Leber hereditary optic neuropathy, LHON),又称莱伯视神经萎缩,是线粒体失明(mitochondrial blindness)的最常见原因。在一项新的临床研究中,英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain Sahel博士领导的一个国际团队将一种基因治疗载体注射到LHON患者的一只眼睛中,可以显著改善双眼的视力。相关研究结果发表在2020年12月9日的Science Translational Medicine期刊上,论文标题为“Bilateral visual improvement with unilateral gene therapy injection for Leber hereditary optic neuropathy”。

解读!科学家开发出一种安全更具靶向性的方法来运输CRISPR基因疗法!

2020年11月29日 讯 /医药达1YAODA/ --近日,一篇发表在国际杂志ACS applied Materials & Interfaces上题为“Spatial and Temporal Control of CRISPR-Cas9-Mediated Gene Editing Delivered via a Light-Triggered Liposome System”的研究报告中,来自新南威尔士大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种安全且更具靶向性的方法来运输CRISPR基因疗法,研究者指出,这种光激活的脂质体能够帮助运输CRISPR基因疗法,而且相比当前方法而言,这种方法更加安全且直接。

B型血友病基因疗法!uniQure公司AMT-061关键3期成功:一次治疗,FIX替代疗法年使用量减少97%!

uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司公布了AMT-061(etranacogene dezaparvovec)治疗中度至重度B型血友病患者关键III期HOPE-B临床试验的阳性顶线结果。AMT-061是一款基于腺相关病毒5(AAV-5)的基因疗法,此次公布的是来自B型血友病基因疗法3期临床的首个数据集,也是迄今为止报告的接受一种单基因疗法治疗的最大数据集。详情点击:ASH 2020 LATE-BREAKER ABSTRACT - First data from the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Efficacy and Safety of Etranacogene Dezaparvovec 。

全球首个血友病基因疗法!Roctavian美欧监管均遇阻碍:单次输注3年后年出血率减少96%!

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,欧洲药品管理局(EMA)官方网站公布的一则通知显示,该公司撤回基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,valrox,BMN270)在欧盟的监管申请。