A型血友病新药!赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa获美国FDA快速通道资格!

赛诺菲(Sanofi)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(前称BIVV001,rFVIIIFc-VWF-XTEN)治疗A型血有病患者的快速通道资格(FTD)。efanesoctocog alfa是一种新型因子VIII疗法,独立于血管性血友病因子(vWF),在一周一次的预防性治疗方案中,为一周的大部分时间提供接近正常水平的因子活性。

全球首个血友病基因疗法!Roctavian美欧监管均遇阻碍:单次输注3年后年出血率减少96%!

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,欧洲药品管理局(EMA)官方网站公布的一则通知显示,该公司撤回基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,valrox,BMN270)在欧盟的监管申请。