乙肝功能性治愈!单次皮下注射RNAi疗法AB-729显著、持久降低乙肝表面抗原(HBsAg)水平!

Arbutus Biopharma是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的药物。近日,该公司公布了一项Ia/Ib期临床试验(AB-729-001)的阳性随访数据。这些数据来自于单剂量60mgAB-729队列,该队列中正在接受背景核苷(酸)疗法治疗的慢性HBV患者接受了单次皮下注射60mg剂量AB-729。数据显示, 60mg剂量单次皮下注射AB-729,显著、持久地降低了乙型肝炎表面抗原(HBsAg)水平。(详见报告: AB-729-001 60mg Week 12 Results。) AB-729是一种皮下注射RNAi疗法,靶向HBV复制和抑制抗原生成,包括乙型肝炎表面抗原(HBsAg)。在体外和体内的临床前模型中,AB-729均显示出强效、持久降低HBsAg水平。 HBV蛋白的抑制,特别是HBsAg的抑制,被认为可以消除针对HBV的T细胞和B细胞活性的抑制,帮助恢复患者机体自身对HBV的免疫应答,从而为慢性HBV患者提供潜在的功能性治愈。 AB-729采用GalNAc共轭技术开发,该技术可使皮下给药具有更强的效力和持久性,并具有一个宽泛的治疗指数。目前, 采用GalNAc技术的一款RNAi药物Givlaari(givosiran,皮下制剂)已于2020年1月获得美国FDA批准,用于治疗急性肝卟啉症(AHP)成人患者。该药是全球获批的第二款RNAi药物,同时也是GalNAc偶联RNA疗法的全球首次批准,标志着精密基因药物开发的一个重大里程碑。