丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法!首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!

2021年01月27日/医药达1YAODA/--Agios制药公司凭借在细胞代谢科学领域的领先地位,专注于发现和开发用于治疗癌症及罕见基因疾病的创新药物。近日,该公司宣布,评估mitapivat治疗接受常规输血的丙酮酸激酶缺乏症(PKD)成人患者的全球性、开放标签3期ACTIVATE-T试验的数据显示: 输血负担显示出统计学上显著和临床意义的降低。 mitapivat是一款在研的首创(first-in-class)、口服、小分子变构激活剂,针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。丙酮酸激酶缺乏症(PKD)是一种使人衰弱的罕见、终身溶血性贫血,无论患者的输血状况如何,其特征都是严重并发症。 mitapivat有潜力成为治疗PKD的第一款疾病修正疗法。 该研究中,入组的全部27例患者均接受了mitapivat治疗。在24周固定剂量期,37%(n=10)的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%(单侧p=0.0002)。此外,22%(n=6)的患者在24周固定剂量期内没有输血。该研究中,mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。

胆管癌精准治疗!基石药业/Agios首创IDH1抑制剂Tibsovo治疗IDH1突变胆管癌:显著延长生存期!

基石药业合作伙伴Agios是美国知名的癌症生物制药公司,是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日,Agios公司在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道癌研讨会(ASCO GI)上公布了靶向抗癌药Tibsovo(ivosidenib)治疗异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变胆管癌患者全球3期ClarIDHy试验最终数据的全面分析,包括成熟的总生存期(OS)结果。