双功能免疫疗法!默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法bintrafusp alfa治疗胆管癌展现治疗潜力!

默克(Merck KGaA)近日公布了来自2期INTR@PID BTC 047研究的顶线数据。该研究在接受一线含铂化疗治疗失败或不耐受的局部晚期或转移性胆管癌(BTC)患者中开展,评估bintrafusp alfa(M7824)作为一种单药疗法用于二线治疗。

A型血友病新药!赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa获美国FDA快速通道资格!

赛诺菲(Sanofi)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(前称BIVV001,rFVIIIFc-VWF-XTEN)治疗A型血有病患者的快速通道资格(FTD)。efanesoctocog alfa是一种新型因子VIII疗法,独立于血管性血友病因子(vWF),在一周一次的预防性治疗方案中,为一周的大部分时间提供接近正常水平的因子活性。

法布里病新药!Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长!

Protalix BioTherapeutics是一家致力于开发、生产和商业化由其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的生物制药公司。近日,该公司与合作伙伴凯西集团(Chiesi Group)旗下公司Chiesi Global Rare Diseases联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已将pegunigalsidase alfa(PRX–102)生物制品许可申请(BLA)的《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期延长3个月,由2021年1月27日延长至2021年4月27日。

庞贝病新药!赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查!

赛诺菲(Sanofi)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理旗下赛诺菲健赞(Sanofi Genzyme)开发的长效酶替代疗法(ERT)avalglucosidase alfa (neoGAA,)治疗庞贝病(Pompe disease)的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标行动日期为2021年5月18日。