B型血友病基因疗法!uniQure公司AMT-061关键3期成功:一次治疗,FIX替代疗法年使用量减少97%!

uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司公布了AMT-061(etranacogene dezaparvovec)治疗中度至重度B型血友病患者关键III期HOPE-B临床试验的阳性顶线结果。AMT-061是一款基于腺相关病毒5(AAV-5)的基因疗法,此次公布的是来自B型血友病基因疗法3期临床的首个数据集,也是迄今为止报告的接受一种单基因疗法治疗的最大数据集。详情点击:ASH 2020 LATE-BREAKER ABSTRACT - First data from the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Efficacy and Safety of Etranacogene Dezaparvovec 。