白血病(CML)新药!美国FDA授予诺华STAMP抑制剂asciminib 2个突破性药物资格!

诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予靶向抗癌药asciminib(ABL001)2个突破性药物资格(BTD):(1)用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者;(2)用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。

白血病(CML)新药!诺华STAMP抑制剂asciminib III期疗效击败辉瑞Bosulif(博舒替尼)!

-诺华(Novartis)近日在第62届美国血液学会(ASH)年会上公布了靶向抗癌药asciminib(ABL001)III期ASCEMBL研究的详细结果。该研究在对至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)患者中开展。数据显示,研究达到了主要终点:在治疗第24周,与Bosulif(bosutinib,博舒替尼,辉瑞产品)治疗组相比, asciminib治疗组主要分子学反应率(MMR)几乎提高一倍(25.5% vs 13.2%;双臂p=0.029)。基于该研究数据,诺华计划2021年上半年在美国和欧盟提交asciminib的新药上市申请。 尽管CML治疗方面已取得了显著进展,但许多接受2种或2种以上TKI治疗的患者都会经历不耐受。例如,在对2种TKI治疗失败的患者进行的研究分析发现,高达55%的患者对治疗不耐受。此外,在后期治疗的患者中耐药率仍然很高;在二线治疗中,至少60%的患者无法实现MMR,多达56%的患者在随访2年内没有达到完全细胞遗传学反应(CCyR)。由于几乎没有剩余的治疗选择,而且目前没有按照治疗指南建立的三线治疗标准,对2种或多种TKI有抵抗或不耐受的患者进展风险很高。