庞贝病新药!赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查!

赛诺菲(Sanofi)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理旗下赛诺菲健赞(Sanofi Genzyme)开发的长效酶替代疗法(ERT)avalglucosidase alfa (neoGAA,)治疗庞贝病(Pompe disease)的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标行动日期为2021年5月18日。