眼科基因疗法!Lumevoq在欧盟申请上市,治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!

GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于研发和商业化治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。