全球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽类似物vosoritide治疗2年继续维持生长水平!

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法。近日,该公司在2021年美国内分泌学会年会(ENDO21)上公布了vosoritide(伏索利肽,BMN111)治疗软骨发育不全症(Achondroplasia)儿童患者3期研究开放标签长期扩展部分的数据。结果显示,在治疗的第二年,身高增益(height gain)继续维持。

全球首个血友病基因疗法!Roctavian美欧监管均遇阻碍:单次输注3年后年出血率减少96%!

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,欧洲药品管理局(EMA)官方网站公布的一则通知显示,该公司撤回基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,valrox,BMN270)在欧盟的监管申请。

全球首个软骨发育不全症药物!BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide在美国进入审查!

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理vosoritide(伏索利肽,BMN111)的新药申请(NDA)。