全球首个血友病基因疗法!Roctavian美欧监管均遇阻碍:单次输注3年后年出血率减少96%!

BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,欧洲药品管理局(EMA)官方网站公布的一则通知显示,该公司撤回基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec,valrox,BMN270)在欧盟的监管申请。