囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批:扩大适用人群!

2021年03月28日/医药达1YAODA/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展,用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。

囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Trikafta获美国FDA优先审查,扩大适用人群(6-11岁)!

2021年01月29日/医药达1YAODA/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其补充新药申请(sNDA),以扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的使用范围,纳入CFTR基因携带至少一个F508del突变、或CFTR基因中携带特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。FDA已授予该sNDA优先审查,并已指定《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2021年6月8日。

囊性纤维化(CF)新药!Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准,扩大适用人群!

Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的资格范围,纳入CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。此外,Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)和Kalydeco(ivacaftor)也获得批准,分别纳入了携带额外反应性突变的≥6岁和≥4个月CF患者。这些批准将使美国 超过600例先前没有资格使用这些药物、携带罕见突变的CF患者有机会从针对其疾病根本病因的治疗中获益。 在美国,Trikafta先前被批准用于携带至少一个F508del突变的CF患者,现在被批准增加额外177个突变;Symdeko现在被批准额外127个突变,总共154个反应性突变;Kalydeco现在批准了额外59个突变,总共97个反应性突变。此外,对于某些目前有资格接受Kalydeco治疗的CF患者,此次批准允许他们有资格获得Symdeko或Trikafta治疗;同样地,对于那些目前有资格获得Symdeko治疗的CF患者,此次批准允许他们也有资格获得Trikafta治疗。

囊性纤维化(CF)新药!Kalydeco获欧盟批准:用于4-6个月婴儿,治疗疾病根本原因!

Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Kalydeco(ivacaftor)标签扩展,用于治疗年龄≥4个月、体重≥5公斤的囊性纤维化(CF)婴儿患者。具体为,在囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在R117H突变或下列门控(III类)突变的CF婴儿患者:G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R。