囊线纤维化(CF)新药!欧盟批准Symkevi与Kalydeco联合方案,用于6-11岁儿童!

Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Symkevi(tezacaftor/ivacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)组合疗法标签扩展,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的患者;(2)携带1个拷贝F508del突变以及1个拷贝可导致残留CFTR活性的14种突变中的一种突变(P67L,R117C,L206W,R352Q,A455E,D579G,711+3A→G,S945L,S977F,R1070W,D1152H,2789+5G→A,3272-26A→G,3849+10kbC→T)。在欧洲,Symkevi与Kalydeco组合疗法之前已被批准,用于治疗年龄≥12岁、携带上述相同突变的CF患者。