杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法!辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗!

辉瑞(Pfizer)近日宣布,评估基因疗法PF-06939926治疗杜氏肌营养不良症(DMD)男孩疗效和安全性的3期CIFFREO研究已对首例患者进行了给药治疗。该研究预计将在全球15个国家的55个临床试验点入组99例年龄4-7岁、非卧床(ambulatory)DMD男性患者。首例患者已于2020年12月29日在西班牙巴塞罗那的一个临床试验点给药治疗。