白血病告别化疗!新一代PI3Kδ抑制剂/新型CD20单抗组合(umbralisib+Ukoniq)在美国进入审查!

2021年03月29日/医药达1YAODA/--TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导的疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布,已完成向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交生物制品许可申请(BLA):将ublituximab与Ukoniq(umbralisib)的组合疗法(U2),用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)成人患者。之前,FDA授予U2治疗CLL的快速通道资格(FTD)和孤儿药资格(ODD)。

首个治疗血液透析患者瘙痒的药物!外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva获美国FDA优先审查!

Cara Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化新的化学物质,旨在通过选择性靶向外周κ阿片受体(KOR)来缓解瘙痒。近日,该公司与合作伙伴Vifor Pharma联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Korsuva(CR845,difelikefalin)注射液的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药用于治疗血液透析患者的中度至重度瘙痒。

全球首款骨髓保护剂!美国FDA批准短效CDK4/6抑制剂Cosela(trilaciclib),先声药业引入大中华区!

G1 Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司,专注于发现、开发和提供创新疗法,改善癌症患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Cosela(trilaciclib)注射液,用于广泛期非小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者,在接受含铂/依托泊苷的化疗方案或含拓扑替康的化疗方案之前给药,以降低化疗诱导的骨髓抑制的发生率。Cosela通过优先审查程序获得批准,之前已被美国FDA授予突破性药物资格(BTD)。

淋巴瘤新药!新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂Ukoniq获美国FDA批准!

TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导的疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Ukoniq(umbralisib,200mg片剂),用于治疗:(1)已接受过至少一种基于抗CD20方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)患者;(2)已接受过至少3种系统疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。用药方面,Ukoniq推荐剂量为800mg(4片),每日口服一次,与食物同服。

肺动脉高压新药!Tyvaso DPI(曲前列素,干粉吸入器)安全有效:媲美Tyvaso雾化剂!

2021年01月31日/医药达1YAODA/--联合治疗公司(United Therapeutics)近日宣布,评估Tyvaso DPI(inhaled treprostinil,吸入用曲前列尼尔)治疗肺动脉高压(PAH)的BREEZE研究达到了主要终点:证明了PAH患者从Tyvaso(曲前列尼尔)吸入溶液过渡到Tyvaso DPI的安全性和耐受性。此外,在健康志愿者中进行的药代动力学(PK)研究表明,Tyvaso DPI和Tyvaso吸入溶液之间的曲前列尼尔暴露具有可比性。

自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。

基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II期临床完成首例患者给药

2019年02月27日/医药达1YAODA/--基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,评估CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的I/II期研究中,首例患者已接受了CTX001治疗。

p53靶点新药!eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)疗效优于阿扎胞苷!

Aprea Therapeutics是一家总部位于美国波士顿的生物制药公司,专注于开发和商业化可重新激活肿瘤抑制蛋白p53的创新癌症疗法。近日,该公司公布了3期临床试验的主要结果,该试验正在评估eprenetapopt(APR-246)联合阿扎胞苷(AZA)、AZA单药疗法治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)的疗效和安全性。

慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)突破性药物!外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva(difelikefalin)申请上市!

Cara Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化新的化学物质,旨在通过选择性靶向外周κ阿片受体(KOR)来缓解瘙痒。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了Korsuva(CR845,difelikefalin)注射液的新药申请(NDA),用于治疗血液透析患者的中度至重度瘙痒。此前,FDA已授予Korsuva治疗该适应症的突破性药物资格(BTD)。Cara Therapeutics已要求FDA对NDA进行优先审查,如果获准,其审查周期将比常规审查缩短4个月。

欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy:首个治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)的疗法!

Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已授予Libmeldy(编码芳基硫酸酯酶-A[ARSA]的冻存自体CD34+细胞)完全(标准)营销授权,被批准用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。该药通过静脉输注给药,一次治疗可持续纠正MLD根本病因。