美国食品药品监督管理局（FDA）最近宣布，吉妥珠单抗（MYLOTARG）的适应症范围将扩大至新确诊为CD33阳性急性髓细胞白血病（AML）的小儿患者，年龄覆盖范围为1个月及以上。那么，这项治疗在小儿患者中是否有效且安全呢？

试验AAML0531（NCT00372593）的关键数据：

试验类型	多中心、随机试验
患者人数	1,063例新确诊为AML的0至29岁患者
治疗方案	单独化疗或联合吉妥珠单抗治疗

数据显示，在CC基因型患者中，吉妥珠单抗治疗组的复发风险显著低于No-GO组。然而，对于CT或TT基因型患者，吉妥珠单抗并不影响复发风险。吉妥珠单抗治疗组中CC基因型患者的无病生存率高于No-GO组。

主要功效结局：

• 无事件生存期（EFS）危险比为0.84，显示吉妥珠单抗治疗组的EFS较高。
• 5年内无诱导失败、复发或死亡的患者估计百分比为48％，而单独化疗组仅为40％。

吉妥珠单抗的主要不良反应：

• 感染、发热性中性粒细胞减少
• 食欲下降、高血糖、粘膜炎
• 缺氧、出血、转氨酶升高
• 腹泻、恶心、低血压

这项研究为小儿急性髓细胞白血病的治疗提供了新的希望。吉妥珠单抗是否会成为小儿AML治疗的新选择？需要更多的研究来回答这个问题。