阿博利布(PIQRAY)治疗PIK3CA相关过度生长谱病研究新突破

阿博利布(PIQRAY)是一种激酶抑制剂,用于治疗PIK3CA相关过度生长谱(PROS)成人和儿童中由PIK3CA突变引起的罕见过度生长疾病。这种罕见的疾病影响着血管、淋巴系统和其他组织,每百万人中大约有14人受到影响。

FDA加速批准:

在EPIK-P1研究的支持下,FDA于2022年4月6日加速批准了阿博利布,这项研究展示了患者在治疗中的积极效果。该研究是一项回顾性图表审查研究,显示接受阿博利布治疗的患者目标病变体积减少,与PROS相关的症状和表现得到改善。

治疗效果:

主要终点分析显示,在第24周时,27%的患者对治疗产生了确认的反应,定义为PRO目标病灶体积总和减少20%或更多。74%的患者显示靶病变体积减少,平均减少13.7%,在主要分析时没有患者出现疾病进展。此外,患者在疼痛、疲劳、血管畸形、肢体不对称和弥散性血管内凝血方面也有显著改善。

PROS领域的里程碑:

阿博利布是美国FDA批准的第一个专门治疗PROS的药物,是对特定患者PROS病根本原因的针对性突破。

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