恩西地平(IDHIFA)在治疗复发难治性成人急性髓系白血病方面的应用如何?

2017年8月1日,FDA批准了Celgene/Agios合作开发的IDH2抑制剂恩西地平(IDHIFA),成为用于治疗复发难治性成人急性髓系白血病(AML)的历史性药物。这一批准标志着代谢相关的抗癌新药的首次批准。

IDHIFA的作用机制

正常的IDH(异柠檬酸脱氢酶)是参与三羧酸循环的重要限速酶,催化异柠檬酸脱羧生成alph-酮戊二酸和二氧化碳,为细胞产生ATP的能力供应。然而,IDH2的突变与癌症的相关性研究,只是在2006年才第一次报道。

恩西地平作为first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变,便适用于接受enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。

AML概况

AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。在美国的AML中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例,死亡病例大约10590例。

临床试验结果

恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中,34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

不良反应及警告

恩西地平最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。

恩西地平的药品标签中带有黑框警告,提示其具有分化综合症的风险,如果不经治疗,会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。

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