探秘白血病靶向药米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)的使用说明

你是否对白血病靶向药米哚妥林的使用有疑问?让我们深入了解一下。

米哚妥林的批准与治疗范围

米哚妥林是一种多重酪氨酸激酶受体的抑制药,被美国食品药品管理局(FDA)批准与其他化学治疗药联用,用于治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者。这一突破性治疗药物获得了快速通道审评的待遇,并在2017年4月28日获得了美国FDA的正式批准上市,商品名为米哚妥林。此外,它还获得批准用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。

AML及FLT3基因突变的背后

AML是一组造血干细胞异质克隆性疾病,其中FLT3基因突变是重要的遗传学改变之一,存在于20%~30%的患者中。FLT3-ITD突变可导致AML的发生、进展,对患者的长期预后产生重要影响。

适应症

米哚妥林可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等病症。

不良反应

米哚妥林加化疗组最常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎等。而最常见的3/4级不良反应则包括发热性中性粒细胞减少症、器械相关感染和粘膜炎。

注意事项

妊娠期妇女服用米哚妥林可能危害胎儿,应谨慎使用。在治疗开始前需检查有生殖潜能女性的妊娠状态,并在治疗期间和末次剂量后至少4个月使用有效避孕。

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